U bitsa moriana theko e phahameng ka ho fetisisa lefatšeng?

Lekgetho la lik'hamphani tse itseng meriana phuthoa fetang limilione tse likete tse. Sena ke ka ntlha ya go ha e le hantle e le hore ba fana ka lithethefatsi theko e phahameng, ya hlahiswa ka batches nyenyane. Hangata meriana ena, qoba pathologies seoelo. Litsebi tse ling li lumela hore litšenyehelo tsa ho ba bang ba meriana e phahameng haholo ka lebaka la 'nete ea hore ho na le ho na tlhōlisano. Lenane la lihlahisoa tse joalo ke a pharaletseng a haholo, har'a bona e theko e phahameng ka ho fetisisa le lefatseng la tsa moriana o tla ja chelete e fetang milione li-euro.

Lithethefatsi Aldurazyme

lithethefatsi ena e reretsoe ho tšoara Hurler lefu, eo bontša ka boeona e ka bongoaneng. O ile a utloa bohloko ho tswa ho kula le batho ba ho se hokae ho feta tse makholo a tšeletseng lefatšeng ka bophara. Boloetse ba thibela 'meleng le boitšoarong ntshetsopeleng ya bana ba khale ba banyenyane ba lilemo tse' ne.

Litsenyehelo tsa ho ba setsing ena ke hoo e ka bang liranta tse makholo a mabeli tse sekete.

Lithethefatsi "Cerezyme"

Ka theko ea lithethefatsi ena e tla chelete ka tsela e lekanang joalokaha Aldurazyme. "Cerezyme" - e tšoana le moriana theko e phahameng ka ho fetisisa lefatšeng ka bophara. E tseo ke li behetsoeng lefu Gaucher. Bakeng sa lefu lena le tšoauoa ka ho bokella mobung mafura ka matšoafong, sebete, boko le masapo moko. Ea mofuta ona e fading botenya rarahaneng mosebetsi wa matšoafo le liphio. Meriana nka sebaka sa potlakisang tsebetso ea lik'hemik'hale le ka lefu Gaucher a le siyo ka ho feletseng.

Lefatšeng ka bophara, batho ba nang le lefu lena ka tse likete tse tšeletseng le batho.

The Myozyme lithethefatsi

Ho na le ka bang makholo a lithethefatsi, e leng chelete e li-euro tse fetang sekete ka vial. lithethefatsi tsena tsohle ke tsa dihlopha tsa "moriana theko e phahameng ka ho fetisisa lefatšeng." lebitso la ea lithethefatsi e mong sehlopheng sena ke seo? Sena meriana Myozyme, bakeng sa ho phekoloa lefu Pompe. A bolwetse tšoauoa ka e le khaello ea alpha glucosidase. Sena se etsa hore ho timetsoa ha mesifa le keketseho e bohale ka bophahamo ba modumo ea pelo, ntshetsa pele bolwetse ho hema. Hangata ka ho fetisisa, ho kula ho e lemoha ka bongoaneng.

Ho sebelisoa ha lithethefatsi ho ka sitisang dithulaganyo le thusa bana ba qala ho hema le nosi. Litsenyehelo tsa ho ba moemeli kalafo e tla chelete likete tse lekholo li-euro bakeng sa ngoana. Ha lefu lena le fumanoa ka ba motho e moholo, joale kalafo tla nka tse fetang makholo a mararo tse sekete.

ho bolela Fabrazyme

E mong moriana theko e phahameng ka ho fetisisa lefatšeng ka - e ke mokhoa oa ho Fabrazyme. Litsenyehelo tsa ho ba kalafo lithethefatsi tla chelete ka tse makholo a mararo tse sekete liranta.

Lithethefatsi ntshetswa pele bakeng sa ho phekoloa lefu Fabry. Ao bo a bakang le boikutlo bo tukang, e atolosoa pelo, mathata a liphio. Lefatšeng ka bophara, batho ba nang le lefu lena, ha ho e fetang batho ba likete tse tharo.

The Arcalyst lithethefatsi

Ba bang ba lumela hore e theko e phahameng ka ho fetisisa le lefatseng la tsa moriana - e mohlahisi lithethefatsi Regeneron bitsoa Arcalyst, bakeng sa kalafo ya Syndrome Muckle-Wales. Bolwetse e buuoang ka eona khafetsa hill feberu, bohloko e kopanetsoeng, liphio. Lefu ama ka limilione tse peli batho ba lefatšeng ka bophara.

Litsenyehelo tsa ho ba ea lithethefatsi ke tse ka bang peli makholo a le likete tse mashome a mabeli liranta.

The Soliris lithethefatsi

Ba bang ba nako e fetileng, moriana theko e phahameng ka ho fetisisa lefatšeng - Soliris. Theko ea lithethefatsi ka bang halofo ea milione liranta. Ho bolela ho phekola boloetse oo boitshireletso ba mmele ho senya lisele tse khubelu tsa mali. moriana ena e nkiloe banna ba ka bang likete tse hlano.

Meriana le Elaprase Naglazyme

lithethefatsi e mong ho tloha dihlopha tsa moriana theko e phahameng ka ho fetisisa lefatšeng - ke lithethefatsi Elaprase. theko ea eona e liranta tse makholo a mane tse sekete. Ho bolela o ile a bontša bakeng sa lefu Hunter. Bakeng sa pathologies tšoauoa ka e leng keketseho ea puo, tšenyo boko le smoothed nko. Lefatšeng ka bophara, ea lithethefatsi sena se hloka batho ba ka bang likete tse peli.

Hoo e ka bang ka theko e tšoanang Naglazyme. Ho e hlophisitsweng ho tšoara Maroto-Lamy. Syndrome ama e fetang batho ba likete tse lefatšeng ka bophara. Bakeng sa lefu lena le tšoauoa ka molomo e tenya, lekgutshwanyane seemo le hlooho kgolo. Se tloha ho lilemo tse bakuli lesometlhano koalloa setulo sa likooa.

Cinryze

Ena lithethefatsi - ka moriana theko e phahameng ka ho fetisisa lefatšeng 'me ke liranta tse fetang makholo a mararo tse sekete. moriana e reretsoe ho tšoara lefa angioedema mofuta. Ka ho kula hona o ile a bontša sesole phytoteratology, e etsa hore ho ruruha haholo ea molomo, ea cavity mpeng.

The moriana theko e phahameng ka ho fetisisa

Kahoo ke eng le moriana theko e phahameng ka ho fetisisa lefatšeng? Ke bokae bokae? lik'hamphani tse peli tsoang linaheng tse ling ba ntshetswa pele ho moriana theko e phahameng ka ho fetisisa lefatšeng ka bophara. Glybera e bitsoa. Litsenyehelo tsa ho ba kalafo setsing sena tla ba fetang milione li-euro.

moriana phatsa ea lefutso e ncha e reretsoeng ho alafa e sa tloaelehang liphatsa tsa lefutso lefu - lipoprotein lipase khaello. The potlakisang tsebetso ea lik'hemik'hale o laola boemo ba lipids 'meleng. Ka lebaka la liphatsa tsa lefutso phetoho liphatseng tsa lefutso potlakisang tsebetso ea lik'hemik'hale e se ke ya hlahiswa ke 'mele, hobane o na le e phahameng kotsi vascular occlusion.

vial e mong oa lithethefatsi e tla chelete la euro tse fetang mashome a mahlano tse sekete, 'me tsela e feletseng ea phekoloa ha lefu tla fetang milione. bakuli ba ka moso le lefu lena, ho na le ka bang lekholo tse peli batho ba Europe, e le sesebelisoa se ke a hlola a ba le tshusumetso efe kapa efe ka tekanyetsokabo ya ditheo tsa bophelo bo botle ba sechaba.

Ho sa tsotellehe theko e phahameng, ke sesebelisoa ke khona ho phekola ka ho feletseng le malwetse. Ho ea ka ke jwa ba, tsela ea kalafo ka theko e tlaase multiple potlakisang tsebetso ea lik'hemik'hale Phetolo phekolo.

Lithethefatsi Glybera phatsa ea lefutso ke setsing bone lefatšeng. Pele ba babeli ba ne ba ntshetswa pele ke bo-rasaense ba American 'me le hlahisa ka China. lisebelisoa bobeli li etselitsoe bakeng sa kalafo ya kankere, e leng, kankere cervical le lihlahala tsa hlooho. ho bolela boraro Russia. sesebelisoa sena o bitsoa "Neovaskulgen", o ne a rerile bakeng sa kalafo ya tlaase leoto ischemia. Tsela ea kalafo ka meriana ena e tla chelete ka bang makholo a likete tse tharo le li-ruble.

mekhatlo Biotechnological lumela hore lithethefatsi theko e phahameng ka ho fetisisa lefatšeng, lifoto tsa e leng e ka fumanoa sehloohong se justifies boeona. Ha e le hantle, ho fihlela qaleha ea lithethefatsi tsena li ka, batho ba bangata ba nang le pathologies tebileng, ba sa khone ho felisa maloetse bona. lik'hamphani meriana ke chelete e ngata ho rekisa lithethefatsi tsena li ka, kaha lipapatso tsa bona ha ho hlokahale hore qeta chelete. Hape lithethefatsi tsena li ka ke hoo e ka bang ha ho na tlhōlisano, eo nolofalletsa bahlahisi ho bona ka bobona hore na theko ea lithethefatsi le ho fumaneha ea eona.

Ka inshorense United States lik'hamphani lefa matshediso a letho ka theko ya lithethefatsi theko e phahameng ho bakuli, 'me ba bang ba bahlahisi fana ka mahala meriana hlokang.

Litsebi tsohle tsa lefatše ho lokafatsa litšenyehelo tse phahameng tsa meriana e mecha. Ho ea ka bona, ho sebelisa meriana e joalo lumella bakuli ba bangata mokhoa o sa fellang, 'me maemong a mang hlaphoheloa ka ho feletseng ho kena felisa syndromes le sa phekoleheng. Litsebi li lumela hore theko ea lithethefatsi tsena li ka e fokotseha, tlhōlisano e hlokahalang. Feela batho ba seng bakae ba nahana hore ba ka hlaloswang lefu ka botebo, 'me esita le ba sa le banyenyane, ke a hlola a ba khona ho reka lithethefatsi, costing likete. Maemong a mangata, batho ha ba na le monyetla oa ho reka meriana joalo theko e phahameng.